Galidesivir (tên mã: BCX4430) là một loại thuốc kháng virus phổ rộng, đang trong quá trình thử nghiệm lâm sàng. Nó thuộc nhóm chất tương tự nucleoside adenosine, hoạt động bằng cách ức chế enzyme RNA polymerase phụ thuộc RNA, làm gián đoạn quá trình sao chép vật liệu di truyền của virus RNA.
🧪 1. Công thức hóa học
-
Tên IUPAC: [(2R,3R,4R,5R)-2-(4-amino-7H-pyrrolo[2,1-f][1,2,4]triazin-7-yl)-5-(hydroxymethyl)oxolane-3,4-diol]
-
Công thức phân tử: C11H13N5O4
-
Khối lượng phân tử: ~279.25 g/mol
-
Cấu trúc hóa học: Galidesivir là một purine nucleoside analogue, gần giống với adenosine, nhưng được biến đổi để cản trở quá trình nhân đôi RNA của virus.
🔬 2. Cơ chế hoạt động
-
Galidesivir xâm nhập vào tế bào bị nhiễm virus, sau đó được phosphoryl hóa thành dạng triphosphate hoạt động.
-
Khi virus cố gắng sao chép RNA, nó vô tình chèn galidesivir thay vì adenosine, khiến quá trình tổng hợp bị gián đoạn và ngăn không cho virus nhân lên.
-
Đây là cơ chế phổ biến của các thuốc RNA polymerase inhibitors như remdesivir, favipiravir…
🦠 3. Ứng dụng thực tế
Dù chưa được FDA phê duyệt sử dụng rộng rãi, galidesivir đã cho kết quả đầy hứa hẹn trong các nghiên cứu tiền lâm sàng và thử nghiệm giai đoạn đầu. Ứng dụng tiềm năng bao gồm:
| Virus | Bệnh lý | Mức độ hiệu quả |
|---|---|---|
| Ebola virus | Sốt xuất huyết Ebola | Hiệu quả trên động vật |
| Zika virus | Sốt Zika, dị tật đầu nhỏ ở thai nhi | Hiệu quả tiền lâm sàng |
| Marburg virus | Sốt xuất huyết | Bảo vệ trên khỉ thí nghiệm |
| Coronavirus (như SARS, MERS, COVID-19) | Hô hấp cấp tính | Tiềm năng, đang nghiên cứu |
| Yellow fever virus | Sốt vàng da | Kết quả tốt trên chuột |
Ngoài ra, nó còn cho kết quả tích cực trong các mô hình thử nghiệm với:
-
Dengue virus
-
Rift Valley fever virus
-
Hendra và Nipah virus (virus cấp tính có khả năng gây chết cao)
🧬 4. Tình trạng phát triển
-
Đơn vị phát triển: BioCryst Pharmaceuticals (Mỹ)
-
Được hỗ trợ nghiên cứu bởi: Cơ quan Phòng thủ Giảm thiểu Đe dọa Sinh học (DTRA) và Viện Y tế Quốc gia Mỹ (NIH).
-
Giai đoạn thử nghiệm: Đã hoàn tất thử nghiệm Giai đoạn 1 (tính an toàn), một số thử nghiệm mở rộng với virus như Zika và Ebola đang được lên kế hoạch.
🌍 5. Lợi ích và tiềm năng
-
Có khả năng chống lại nhiều chủng virus RNA, đặc biệt trong bối cảnh các đại dịch virus có thể bùng phát nhanh chóng.
-
Là thuốc ứng viên chiến lược trong việc đối phó với khủng hoảng sinh học, đặc biệt do virus mới chưa có thuốc đặc trị.
-
Dễ sản xuất hơn so với các thuốc như remdesivir nếu tối ưu quy trình (ví dụ từ phế phẩm ngô như nghiên cứu tại ISEF 2025).
